Про Ara parseghian medical research foundation
Фонд медичних досліджень Ара Парсегіана: пошук ліків від хвороби Німана-Піка типу С
Фонд медичних досліджень Ara Parseghian є некомерційною організацією, яка займається пошуком ліків від руйнівної хвороби Німана-Піка типу С. Це рідкісне та смертельне генетичне захворювання вражає дітей та молодих людей, спричиняючи прогресуюче неврологічне погіршення, судоми та, зрештою, смерть. Фонд був заснований у 1994 році легендарним футбольним тренером «Нотр-Дам» Ара Парсегіаном після того, як у трьох його онуків діагностували хворобу.
З моменту свого заснування фонд займався фінансуванням досліджень причин і потенційних методів лікування хвороби Німана-Піка типу С. Завдяки партнерству з провідними медичними установами та дослідниками в усьому світі вони досягли значного прогресу в розумінні цього складного розладу.
Однією з ключових сфер діяльності фонду було виявлення потенційних лікарських засобів, які могли б уповільнити або зупинити прогресування хвороби Німана-Піка типу С. Вони підтримали численні клінічні випробування, спрямовані на випробування нових ліків у пацієнтів з цим захворюванням, включаючи кілька багатообіцяючих сполук, які показали ранні ознаки ефективності.
Окрім роботи над розробкою ліків, фонд також підтримує фундаментальні дослідження щодо розуміння того, як хвороба Німана-Піка типу С впливає на клітини та тканини організму. Це включає дослідження того, як метаболізм холестерину порушується у хворих, а також дослідження інших клітинних шляхів, які можуть брати участь у патогенезі захворювання.
Іншим важливим аспектом їхньої роботи є підвищення обізнаності про хворобу Німана-Піка типу С серед медичних працівників, політиків та представників громадськості. Розповідаючи іншим про цю рідкісну хворобу та її руйнівні наслідки для сімей, уражених нею, вони сподіваються збільшити підтримку дослідницьких зусиль, спрямованих на пошук ліків.
Загалом, місія Фонду медичних досліджень Ара Парсегіана чітка: знайти ліки від хвороби Німана-Піка типу С за допомогою інноваційних дослідницьких ініціатив, які об’єднують експертів з різних дисциплін. Завдяки постійній підтримці донорів у всьому світі вони впевнені, що зможуть реально змінити життя тих, хто постраждав від цієї жахливої ситуації.
Перекладено