Biomarin brasil farmaceutica Огляд

Про Biomarin brasil farmaceutica

BioMarin Brasil Farmaceutica: лідирує в інноваційних біофармацевтичних препаратах для лікування рідкісних генетичних захворювань

BioMarin Brasil Farmaceutica є світовим лідером у розробці та комерціалізації інноваційної біотерапії рідкісних генетичних захворювань. Маючи на меті дарувати надію пацієнтам та їхнім сім’ям, BioMarin є лідером у розробці методів лікування, які змінюють життя та відповідають незадоволеним медичним потребам.

Заснована в 1997 році, BioMarin виросла в багатонаціональну компанію, яка працює в більш ніж 40 країнах світу. Зосередженість компанії на рідкісних генетичних захворюваннях призвела до розробки кількох новаторських методів лікування, які змінили життя пацієнтів у всьому світі.

Одним із найзначніших досягнень BioMarin є її робота над замісною ферментною терапією (ЗФТ) для лізосомальних розладів накопичення (ЛСД). ЛСД — це група з понад 50 успадкованих метаболічних розладів, спричинених дефіцитом ферментів, які розщеплюють складні молекули в клітинах. Ці розлади можуть спричинити серйозні фізичні та когнітивні порушення, і багато з них неможливо вилікувати.

Було показано, що лікування ERT BioMarin покращує або стабілізує симптоми у пацієнтів з кількома ЛСД, включаючи мукополісахаридоз типу I (MPS I), хворобу Помпе та хворобу Фабрі. Ці методи лікування вводяться внутрішньовенно або підшкірно і працюють шляхом заміни відсутніх або дефіцитних ферментів у клітинах.

На додаток до лікування ERT, BioMarin також розробляє генну терапію рідкісних генетичних захворювань. Генна терапія передбачає введення здорових генів у клітини для заміни дефектних. Цей підхід виявився перспективним як потенційний засіб лікування деяких генетичних захворювань.

Програми генної терапії BioMarin включають лікування гемофілії А і В, фенілкетонурії (ФКУ), ахондроплазії (форми карликовості) та інших рідкісних захворювань. Компанія також вивчає нові технології, такі як терапія на основі мРНК, яка може запропонувати додаткові варіанти лікування для пацієнтів із генетичними захворюваннями.

Відданість BioMarin пацієнтам виходить за рамки розробки інноваційних методів лікування. Компанія також надає послуги підтримки для пацієнтів та їхніх сімей, включаючи освітні ресурси, програми фінансової допомоги та заходи з адвокації.

BioMarin Brasil Farmaceutica прагне покращити життя пацієнтів із рідкісними генетичними захворюваннями за допомогою інноваційних досліджень і розробок. Маючи потужний набір потенційних методів лікування та прихильність до догляду за пацієнтами, BioMarin готова продовжувати лідирувати в біотерапії протягом багатьох років.