I have been following the work of Charley's Fund for some time now. They are making a real impact in the fight against Duchenne muscular dystrophy. The progress they have made is truly impressive.
I am grateful for the work Charley's Fund is doing to support individuals with Duchenne muscular dystrophy. Their efforts are truly remarkable. 😊
Charley's Fund is doing an amazing job in raising awareness about Duchenne muscular dystrophy. Their efforts are making a difference in the lives of affected individuals and their families. 💙
Charley's Fund has been a lifeline for our family. They have provided us with invaluable support throughout our journey with Duchenne. We cannot thank them enough for their continued dedication and commitment to finding a cure.
Charley's Fund has been a tremendous help for my family. Their support and resources have made a positive impact on our lives. We are forever grateful to the organization.
Charley's Fund is doing excellent work in fighting against Duchenne muscular dystrophy. Their efforts are truly inspiring. 💪
The service provided by Charley's Fund is average. They could improve their communication with customers.
I recently came across a great organization called Charley's Fund. They are doing amazing work in their mission to cure Duchenne muscular dystrophy. Their dedication and hard work are truly commendable.
Фонд Чарлі: прискорення розробки життєво важливих методів лікування м’язової дистрофії Дюшенна
Charley's Fund — це некомерційна організація, яка займається прискоренням розробки життєво важливих методів лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД). Це виснажливе захворювання вражає приблизно 1 з кожних 3500 хлопчиків у всьому світі і спричинене генетичною мутацією, яка призводить до прогресуючої м’язової слабкості та виснаження. Charley's Fund був заснований у 2004 році Трейсі та Бенджаміном Секлерам, батьками Чарлі Секлера, у якого у дворічному віці діагностували МДД.
Місія Фонду Чарлі полягає в підтримці досліджень потенційних методів лікування МДД, а також у відстоюванні політики, яка допоможе прискорити розробку та затвердження цих методів лікування. Організація відіграла важливу роль у фінансуванні новаторських досліджень генної терапії, пропуску екзонів та інших багатообіцяючих підходів до лікування цієї руйнівної хвороби.
Однією з ключових ініціатив, які підтримує Фонд Чарлі, є його співпраця з провідними дослідниками в усьому світі через програму CureDuchenne Ventures. Ця програма надає фінансування та ресурси для сприяння просуванню перспективних методів лікування від ранніх стадій досліджень до клінічних випробувань і зрештою до схвалення FDA. Завдяки цій програмі Фонд Чарлі допоміг вивести на ринок кілька нових методів лікування, включно з підходами генної терапії, які показали надзвичайну перспективу в доклінічних дослідженнях.
На додаток до підтримки передових досліджень потенційних методів лікування МДД, Фонд Чарлі також невтомно працює від імені сімей, уражених цією хворобою. Організація надає ресурси та послуги підтримки, розроблені спеціально для сімей, які мають справу з діагнозом ММД або піклуються про близьких людей з цим захворюванням. Ці послуги включають освітні матеріали про варіанти лікування, програми фінансової допомоги, розроблені спеціально для сімей, уражених такими рідкісними захворюваннями, як МДД, пропагандистські зусилля, спрямовані на покращення доступу до догляду та варіантів лікування.
Фонд Чарлі також підтримує рішення, спрямовані на перетворення наукових обіцянок у реальні результати. Однією з таких ініціатив є Круглий стіл з розробки ліків Дюшенна, який об’єднує провідних дослідників, клініцистів та експертів галузі для обговорення останніх подій у дослідженні МДД та визначення можливостей для співпраці. Завдяки цій програмі Фонд Чарлі допоміг розвинути більш спільний і скоординований підхід до досліджень МДД, що допомагає прискорити розробку нових методів лікування.
Загалом Фонд Чарлі — це організація, яка справді змінює життя сімей, уражених м’язовою дистрофією Дюшенна. Завдяки інноваційним дослідницьким програмам, адвокаційним зусиллям і службам підтримки сімей, які мають справу з цією хворобою, Фонд Чарлі допомагає прискорити розробку життєво важливих методів лікування МДД, а також надаючи вкрай необхідну підтримку тим, хто страждає від цього захворювання. Якщо ви шукаєте спосіб вплинути на боротьбу з м’язовою дистрофією Дюшенна або хочете дізнатися більше про те, як ви можете підтримати місію Фонду Чарлі, будь ласка, відвідайте їхній веб-сайт сьогодні!
charleysfund.org
