Про Editas medicine
Editas Medicine: революція в редагуванні генів для серйозних захворювань
Editas Medicine — новаторська біотехнологічна компанія, яка спеціалізується на розробці ліків на основі CRISPR для лікування серйозних захворювань. Компанію було засновано в 2013 році командою всесвітньо відомих вчених, зокрема Дженніфер Дудна, Еммануель Шарпентьє та Фенг Чжана, які відіграли важливу роль у відкритті технології редагування генів CRISPR-Cas9.
Місія компанії полягає в тому, щоб використовувати можливості редагування генів для лікування генетичних захворювань, які довгий час вважалися невиліковними. Підхід Editas Medicine передбачає використання технології CRISPR-Cas9 для точного редагування генів у живих клітинах. Цей революційний метод має потенціал для виправлення генетичних мутацій, які викликають такі захворювання, як муковісцидоз, серповидно-клітинна анемія та хвороба Гентінгтона.
З моменту заснування Editas Medicine досягла значного прогресу в своїх дослідженнях і розробках. Компанія встановила партнерські відносини з провідними фармацевтичними компаніями, такими як Allergan і Juno Therapeutics, щоб просувати свою лінійку генних терапій. Editas також отримала дозвіл FDA на своє перше клінічне випробування вродженого амаврозу Лебера типу 10 (LCA10), рідкісної форми сліпоти, спричиненої мутаціями в гені CEP290.
Однією з найбільш перспективних програм Editas є співпраця з Vertex Pharmaceuticals над CTX001, препаратом для лікування серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії. Під час ранніх клінічних випробувань CTX001 продемонстрував надзвичайну ефективність у зменшенні симптомів, пов’язаних із цими виснажливими станами.
На додаток до розробки інноваційних методів лікування генетичних захворювань, Editas Medicine прагне просувати сферу редагування генів за допомогою передових дослідницьких ініціатив. Компанія співпрацює з академічними установами по всьому світу над новаторськими дослідженнями, спрямованими на покращення нашого розуміння того, як функціонують гени та як ними можна маніпулювати за допомогою технології CRISPR.
Команда Едітас складається з найяскравіших умів науки та медицини сучасності. Його керівництво включає генерального директора Синтію Коллінз, яка має понад 30 років досвіду роботи в провідних біотехнологічних компаніях; Головний науковий співробітник Чарльз Олбрайт, який раніше працював віце-президентом Biogen; Головний медичний директор Джеральд Кокс, який раніше обіймав керівні посади в Novartis Oncology; серед інших.
Як і слід було очікувати від такого лідера в цій галузі, як Editias medicine, він дуже уважно ставиться до етичних міркувань щодо редагування генів. Він тісно співпрацює з регуляторними органами, такими як FDA, NIH тощо, гарантуючи, що всі проведені дослідження суворо дотримуються етичних принципів.
Підсумовуючи, Editias medicine виділяється серед інших біотехнологічних компаній завдяки своїй зосередженості на розробці інноваційних методів лікування з використанням передових технологій, таких як CRISPR-CAS9. Завдяки своїй відданості розвитку наукових знань, дотримуючись суворих етичних стандартів, вони готові зробити значний внесок у лікування серйозних генетичних розладів, які довгий час вважалися невиліковними.
Перекладено