Про Vedere bio
Vedere Bio: піонерське відновлення зору за межами традиційної генної терапії
Vedere Bio II — це біотехнологічна компанія, яка робить революцію в галузі генної терапії. Місія компанії — відновити втрату зору, а не просто сповільнити її, розробляючи інноваційні методи лікування спадкових захворювань сітківки (ВСЗ). Підхід Vedere Bio II виходить за рамки традиційної генної терапії та спрямований на усунення першопричини IRD.
Спадкові захворювання сітківки — це група рідкісних генетичних захворювань, які вражають сітківку, світлочутливу тканину в задній частині ока. Ці умови можуть призвести до прогресуючої втрати зору та сліпоти, що часто починається в дитинстві чи підлітковому віці. Наразі не існує ефективних методів лікування більшості ВСД, що робить їх значущою незадоволеною медичною потребою.
Vedere Bio II була заснована в 2019 році командою провідних експертів з офтальмології та генної терапії. Підхід компанії базується на десятиліттях досліджень генетики та біології ІРВ. Вчені Vedere Bio II визначили нові цілі та розробили запатентовані технології, які дозволяють точно доставляти терапевтичні гени до певних клітин сітківки.
Одним із ключових нововведень Vedere Bio II є використання аденоасоційованих вірусів (AAV) як векторів для доставки генів. AAVs — це невеликі віруси, які можуть інфікувати клітини людини, не викликаючи захворювання. Їх ретельно вивчали як потенційні транспортні засоби для доставки терапевтичних генів для лікування генетичних розладів, таких як IRD.
Однак традиційна генна терапія на основі AAV має обмеження, коли справа доходить до лікування складних захворювань, таких як IRD. Одним із завдань є досягнення достатнього рівня експресії трансгенів у всіх відповідних типах клітин сітківки. Інша проблема полягає в уникненні імунних реакцій, які можуть обмежити ефективність або спричинити несприятливі наслідки.
Vedere Bio II подолав ці проблеми, розробивши вектори AAV наступного покоління з підвищеною специфічністю та ефективністю. Ці вектори дозволяють цілеспрямовано доставляти терапевтичні гени до певних типів клітин сітківки, мінімізуючи нецільові ефекти та імунні відповіді.
Ще одна ключова інновація Vedere Bio II полягає в тому, що вона спрямована на відновлення зору, а не просто на уповільнення його втрати. Традиційна генна терапія IRD спрямована на уповільнення прогресування втрати зору шляхом заміни або доповнення дефектних генів у сітківці. Хоча цей підхід може бути ефективним у деяких випадках, він не впливає на основне пошкодження клітин сітківки.
Підхід Vedere Bio II виходить за рамки заміни генів і спрямований на відновлення функції пошкоджених клітин сітківки. Вчені компанії розробили нові методи генної терапії, які можуть активувати сплячі шляхи в клітинах сітківки та сприяти їхньому виживанню та регенерації.
Vedere Bio II має низку перспективних кандидатів на генну терапію для різних IRD, включаючи вроджений амавроз Лебера (LCA), синдром Ашера та хворобу Старгардта. Компанія вже продемонструвала підтвердження концепції в доклінічних дослідженнях і зараз просуває своїх провідних кандидатів до клінічних випробувань.
На додаток до інноваційної науки Vedere Bio II має сильну команду з глибоким досвідом в офтальмології, генетиці та розробці ліків. До керівництва компанії входять досвідчені керівники провідних біотехнологічних компаній, таких як Biogen і Novartis.
Vedere Bio II також добре фінансується завдяки підтримці провідних компаній венчурного капіталу, таких як ARCH Venture Partners і F-Prime Capital. У 2019 році компанія залучила 77 мільйонів доларів США під час раунду фінансування Серії А, який став одним із найбільших за всю історію біотехнологічної компанії на доклінічному етапі.
Загалом, Vedere Bio II готова зробити значний вплив у галузі генної терапії спадкових захворювань сітківки. Його інноваційний підхід має великі перспективи для відновлення зору мільйонам людей у всьому світі, які страждають від цих руйнівних умов.
Перекладено
vederebio.com
